英國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)MHRA授予肺癌新藥色瑞替尼(Ceritinib；商品名Zykadia)有前景創(chuàng)新藥物資格。具體地講，這款口服藥片被授予有前景創(chuàng)新藥物(PIM)是用于先前有過(guò)治療的間變性淋巴瘤激酶陽(yáng)性晚期非小細(xì)胞肺癌(ALK+ NSCLC)患者治療。

PIM是納入藥品早期獲取計(jì)劃(EAMS)的第一步，EAMS是MHRA在英國(guó)運(yùn)行的一個(gè)新計(jì)劃，它旨在當(dāng)有明顯需求時(shí)，允許患有危及生命疾病的患者獲取未經(jīng)許可的藥物。諾華在英國(guó)及愛爾蘭的腫瘤總經(jīng)理Dean稱：“我們很高興色瑞替尼目前成為藥品早期獲取計(jì)劃創(chuàng)立以來(lái)僅有的少量被授予PIM資格藥物中的一員?！?

Zykadia不是唯一用于這一適應(yīng)癥的藥物，因?yàn)檩x瑞的克唑替尼已在英國(guó)上市用于ALK陽(yáng)性肺癌，并且已獲得NICE批準(zhǔn)。這種疾病影響了所有NSCLC患者中大約5%的人，克唑替尼去年實(shí)現(xiàn)了3.5億美元的銷售額，到2020年其銷售額有望達(dá)到10億美元。

諾華希望能提前同輝瑞展開競(jìng)爭(zhēng)，對(duì)該瑞士公司來(lái)說(shuō)，下一步的程序是向MHRA提出申請(qǐng)，基于可供使用的數(shù)據(jù)，對(duì)色瑞替尼的收益/風(fēng)險(xiǎn)平衡提供一個(gè)科學(xué)評(píng)價(jià)。Dean表示，藥物提交上市許可申請(qǐng)與NICE接受審評(píng)之間通?？赡苁且粋€(gè)漫長(zhǎng)的距離。

但根據(jù)EAMS程序，當(dāng)涉及NICE評(píng)估時(shí)，事情還將會(huì)得到加快。該機(jī)構(gòu)的評(píng)估要花費(fèi)9個(gè)月到1年的時(shí)間，這取決于該監(jiān)管機(jī)構(gòu)從一開始是否就有心發(fā)現(xiàn)它是否是成本效益好的，這可能會(huì)延緩整個(gè)的EAMS過(guò)程。

MHRA在一份聲明中表示：“在被授予上市許可后，已通過(guò)藥品早期獲取計(jì)劃的藥物應(yīng)由NICE基于在該計(jì)劃早期階段收集的證據(jù)對(duì)其常規(guī)應(yīng)用進(jìn)行評(píng)估?！?

克唑替尼已被許可在美國(guó)使用，它是第一批被FDA授予突破性治療藥物資格的藥物。這款藥物已被EMA推薦在歐洲使用，最終決定有望在5月份做出。在此之前，默沙東的黑色素瘤藥物Keytruda(pembrolizumab)已獲得PIM資格。