UniQure的藥物Glybera是西方世界**個(gè)基因**產(chǎn)品，歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)不同意一名顧問(wèn)對(duì)該藥物有效性所提出的負(fù)面看法。

這家荷蘭公司表示，它已收到來(lái)自歐洲藥品管理局的高級(jí)療法**會(huì)（CAT）的對(duì)一位顧問(wèn)提出質(zhì)疑的*終評(píng)估報(bào)告。

“CAT沒有同意該顧問(wèn)的負(fù)面看法，”UniQure在聲明中稱，并補(bǔ)充表示，CAT的意見獲得其上級(jí)機(jī)構(gòu)人用藥品**會(huì)的贊同。

上個(gè)月一位顧問(wèn)認(rèn)為Glybera有效性低，導(dǎo)致UniQure在納斯達(dá)克上市的**下跌。德國(guó)一家新藥監(jiān)管機(jī)構(gòu)也暫停了對(duì)該產(chǎn)品的評(píng)估。

該藥物是由UniQure在意大利的市場(chǎng)合作伙伴，未上市公司Chiesi銷售的，用于**超罕見的血液疾病，由于臨床試驗(yàn)中可用于驗(yàn)證其有效性的患者極少，在其向監(jiān)管部門申請(qǐng)批準(zhǔn)而受到嚴(yán)格評(píng)估的過(guò)程中已經(jīng)有一段曲折的經(jīng)歷。

這種藥兩年前被批準(zhǔn)在歐洲使用，但它的上市時(shí)間被推遲，需要六年的隨訪數(shù)據(jù)以收集該藥物的獲益情況。

UniQure也正在開發(fā)被認(rèn)為是對(duì)其商業(yè)前景更重要的基因療法。在今年4月，該公司與百時(shí)美施貴寶簽署了一項(xiàng)重要的合作協(xié)議。